Mukopolysaccharidose-Erfahrung gesucht

Wer hat Erfahrung und kann mir helfen.
Der Sohn eines befreundeten Paares hat Mukopolysaccharidose. Die Diagnose traf sie vor etwas mehr als einem Jahr. Der Junge wird das nächste Jahr wohl nicht überstehen. Sie sind nun völlig verzweifelt auf der Suche nach Hilfe für Ihr Kind, denn die Ärzte haben aufgegeben.
Es muß in Amerika ein Medikament geben, was aber bei uns nicht zugelassen ist. Welche Therapien werden normalerweise gemacht.
Ich freu mich über jede Info, denn die Eltern sind verzweifelt und wollen ihr Kind noch nicht aufgeben.